فیبروز سیستیک: دارو درمانی

اهداف درمانی

• بهبود علامت شناسی
• تثبیت عملکرد ریه

توصیه های درمانی

توجه داشته باشید: فیبروز کیستیک درمان بر اساس سه رکن است داروی تغذیه ای (به زیر مراجعه کنید. ، پزشکی ورزشی ، و تن درمانی (رجوع کنید به "Other درمان”در زیر) و همچنین دارو درمانی. دارو درمانی

• داروسازی از فیبروز کیستیک (CF)
  • درمان سکرتولیتیک (مایع سازی ترشحات:
    • استفاده از خلط آورهای خوراکی (به عنوان مثال ، N-استیل سیستئین) و سکرتولیز توسط DNAse نوترکیب انسان (DNAse) دورناز آلفا: این می تواند DNA را در شرایط in vitro از بین ببرد و در نتیجه CF را مایع کند خلط و بهبود خواص ویسکوالاستیک آن).
    • استنشاق سرم نمکی هایپرتونیک راه حل; مانیتول ( آب هجوم می آورد و بنابراین ویسکوزیته را کاهش می دهد).
    • درمان های سکرتولیتیک استنشاقی را می توان ترکیب کرد (به عنوان مثال ، سالین هیپرتونیک و آلفا دورناز).
  • آنتی کولینرژیک یا بتامیمتیک (کوتاه اثر) برای گشاد شدن برونش ها.
  • گلوکوکورتیکوئیدها (استروئیدهای استنشاقی (ICS)) برای مزمن برونشیت [شواهد کم]
  • آنتی بیوتیک (آنتی بیوتیک) درمان؛ در صورت نیاز) علاوه بر این، نظارت بر استعمار باکتری برونش ریوی توسط خلط معاینات یا سواب گلو به طوری که از درمان زود هنگام عفونت سودومونا اطمینان حاصل شود.
  • برای نگه داشتن ریه عملکرد پایدار ، آموزش تنفسی با دریچه تکان دهنده باید چندین بار در روز انجام شود.
  • برای بالا دستگاه تنفسی درمان، آبیاری بینی کورتیزون-انتقال اسپری های بینی استفاده می شود.
• داروسازی از کمبود پانکراس برون ریز:
  • تعویض آنزیم پانکراس (تقریباً 3,000 IU) لیپاز/ گرم چربی)
  • پر کالری ، پرچرب رژیم غذایی (زیر را ببینید داروی تغذیه ای).
  • تامین محلول در چربی ویتامین ها (A ، D ، E ، K) و آب-حلول ویتامین B12.
  • الکترولیت تعادل - به خصوص نمک خوراکی ، کلسیم و اهن مکمل.
  • Enemas برای حاد انسداد روده ("انسداد روده").
• داروسازی از کمبود غدد درون ریز لوزالمعده:
  • انسولین درمانی
• درمان شخصی (درمانهای خاص جهش) ؛ این مکمل ها هستند اما جایگزین درمان علامتی نیستند (نگاه کنید به بالا):
  • ایواکافتور - طراحی شده برای افزایش کلرید حمل و نقل CFTR در غشای سلولی، به عنوان مثال ، برای از بین بردن مخاط؛ فقط در جهش G551D موثر است (تقریباً 3٪ موارد).
  • لوماکافتور، که باعث افزایش قاچاق پروتئین CFTR حذف شده Phe508 به غشای سلولی؛ به طور خاص علیه جهش F508 دلتا (40-50٪ موارد) عمل می کند توجه: از آنجا که لوماکافتور یک القا strong کننده قوی CYP3A است ، این ، در میان سایر موارد ، منجر به کاهش اثر می شود ضد بارداری های هورمونی (هورمونی پیشگیری از بارداری).
  • ترکیبی از تصحیح کننده CFTR لوماکافتور و پتانسیل دهنده CFTR ivacaftor: اولین علت درمانی برای فیبروز کیستیک بیماران مبتلا به جهش دلتا F508 هموزیگوت.
  • کمیسیون اروپا تمدید مجوز بازاریابی برای lumacaftor را تصویب کرد /ivacaftor برای استفاده در کودکان مبتلا به فیبروز کیستیک 6 تا 11 سال که دارای دو نسخه جهش F508del هستند (از ژانویه 2018).
  • Kaftrio (ترکیبی از ivacaftor ، tezacaftorو elexacaftor) موارد مصرف: بیمارانی که فیبروز کیستیک آنها ناشی از جهش F508del است که از یک یا هر دو والدین به ارث رسیده است. اگر آنها این جهش را فقط از یكی از والدین به ارث برده اند ، باید جهش دیگری نیز به نام "جهش حداقل كاركرد" از والد دیگر داشته باشند. این وضعیت تقریباً در 60٪ از بیماران مبتلا به فیبروز سیستیک در آلمان وجود دارد (تأیید آژانس داروهای اروپایی (EMA) در 21 آگوست سال 2020 صادر شد). نتایج مطالعه فاز III را روی 403 بیمار فیبروز کیستیک (CF) مشاهده کنید که برای جهش Phe508del هتروزیگوت بودند و جهش دیگری داشتند: elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor در بیماران CF با ژنوتیپ های عملکرد حداقل Phe508del که رژیم های قبلی تعدیل کننده CFTR در آنها بی اثر بود ، م effectiveثر بود.
• عوامل (در زیر را ببینید) در عوارض بستگی به علائم خاص دارد.
• همچنین به بخش «ادامه درمان» مراجعه کنید.

یادداشتهای بعدی

• ژن های یک نوع مقاوم به چند دارو از مایکوباکتریوم آبسه (مایکوباکتریوم غیر سل غیر معمولی) به طور فزاینده ای درمان بیماران فیبروز کیستیک را پیچیده می کنند.
• یک بیمار مونث 15 ساله مبتلا به فیبروز کیستیک به دلیل درمان با باکتریوفاژها که برخی از آنها از نظر ژنتیکی اصلاح شده بودند ، از یک عفونت شدید با مایکوباکتریوم آبسه جان سالم به در برد. فاژین (خوردن)) - که به اختصار فاژ نیز شناخته می شود - گروه های مختلفی از آنها هستند ویروس ها که تخصص دارند باکتری و باستان به عنوان سلولهای میزبان. از فاژها می توان به صورت درمانی برای درمان عفونت های باکتریایی که به موارد معمولی پاسخ نمی دهند استفاده کرد آنتی بیوتیک ها.

مواد فعال (نشانه اصلی)

استنشاق

در صورت بروز عوارض