محصولات
میگلوستات بصورت کپسولی بصورت تجاری در دسترس است (Zavesca، عمومی) از سال 2004 در بسیاری از کشورها تصویب شده است.
ساختار و خواص
میگلوستات (سی10H21نه4، Mr = 219.3 گرم در میلی مول) یک قند ایمینوک آلکیله است. به عنوان یک بلور سفید وجود دارد پودر با تلخی طعم که به راحتی در آن حل می شود آب.
اثرات
میگلوستات (ATC A16AX06) یک مهار کننده آنزیم گلوکزیل سرامید سنتاز است. این امر باعث کاهش تشکیل و تجمع گلوکزربروزید (گلوکزیل سرامید) می شود. بیماری گوچه با کمبود آنزیم لیزوزومی بتا-گلوکزربروزیداز مشخص می شود ، که باعث تجزیه گلوکزربروزید به گلوکز و سرامید. این امر منجر به تجمع گلوكوسربروزید در سلولها ، به طور عمده در ماكروفاژها می شود.
موارد مصرف
- بیماری گوچر نوع 1
- بیماری Niemann-Pick نوع C (تظاهرات عصبی پیشرونده).
مقدار مصرف
با توجه به اطلاعات حرفه ای کپسول معمولاً سه بار در روز و مستقل از وعده های غذایی مصرف می شوند.
موارد منع مصرف
- حساس بودن
برای اقدامات احتیاطی کامل ، به برچسب دارو مراجعه کنید.
عوارض جانبی
متداول ترین حالت ممکن عوارض جانبی شامل اسهال, نفخ, درد شکم، کاهش وزن، از دست دادن اشتها، اختلالات بینایی ، و لرزش.
