پاتیسیران

محصولات

Patisiran به عنوان کنسانتره برای تهیه [محلول تزریق> تزریق] (Onpattro) به بازار عرضه می شود. این در ایالات متحده و اتحادیه اروپا در سال 2018 و در بسیاری از کشورها در سال 2019 به تصویب رسیده است.

ساختار و خواص

Patisiran به گروه کوچک تداخل کننده RNA (siRNA) تعلق دارد داروهای. این یک اسید ریبونوکلئیک کوچک و دو رشته است. ماده موثره به عنوان پاتیسیران در دارو وجود دارد سدیم. Patisiran در یک نانوذره لیپیدی وجود دارد تا اطمینان حاصل شود از جذب (رساندن) به آن کبد سلول.

اثرات

Patisiran (ATC N07XX12) باعث کاهش پروتئین طبیعی و جهش یافته TTR (ترانستیریتین) در کبد سلول ها. جهش های موجود در این ژن دلیل بد غلط زدن پروتئین و تحریک آمیلوئیدوز ترانستیرتین ارثی است. اثرات ناشی از اصطلاحاً RNA تداخل (RNAi) است. Patisiran منجر به تخریب کاتالیستی TTR mRNA می شود که سنتز پروتئین را مهار می کند. این ماده به یک منطقه محافظت شده در منطقه ترجمه نشده mRNA متصل می شود. متوسط ​​نیمه عمر تقریباً 3.2 روز است.

موارد مصرف

برای درمان آمیلوئیدوز transthyretin ارثی (آمیلوئیدوز hATTR) در بیماران بزرگسال با مرحله 1 یا 2 پولیروپاتی.

مقدار مصرف

با توجه به SmPC. این دارو به صورت تزریق داخل وریدی هر سه هفته تجویز می شود.

موارد منع مصرف

• حساسیت شدید

اقدامات احتیاطی کامل را می توان در برچسب دارو مشاهده کرد.

عوارض جانبی

شایع ترین پتانسیل عوارض جانبی شامل ادم محیطی و واکنشهای مربوط به تزریق می باشد.