آتالورن: فقط در صورت مفید بودن جهش پوچ در DMD مفید است ژن؛ این دارو اطمینان می دهد که به جای یک کدون توقف (علل آن) سقط جنین از ترجمه (ترجمه mRNA به پروتئین) و بنابراین پروتئین کوتاه شده) ، اسید آمینه ضروری برای پروتئین ترکیب شده است ، و در نتیجه پروتئین دیستروفین عملکردی ایجاد می شود. هرچه دارو زودتر مصرف شود ، احتمال حفظ توانایی راه رفتن و عملکرد عضلات بیشتر است.
اتپلیرسن: فقط در حذف (از بین رفتن قطعه کروموزومی میانی) در اگزون 50 کمک می کند (ژن قطعه ای که در طی اتصال (پردازش قبل از RNA) بریده نشده و بنابراین برای ترجمه ضروری است. این حذف در 15٪ از مبتلایان وجود دارد. این دارو یک اسید نوکلئیک تک رشته ای مکمل اگزون 51 از mRNA پیش است. بنابراین ، به اگزون گفته شده متصل می شود. به دلیل اتصال ، اگزون هنگام اتصال به هم می ریزد (مرحله مهمی در پردازش که RNA عملکردی ایجاد می کند). اکنون ممکن است پروتئین کوتاه شود ، اما از محل اگزون 51 ، قاب خواندن به گونه ای تغییر می کند که از آنجا توالی اسید آمینه صحیح پروتئین رمزگذاری می شود. دیستروفین بنابراین تا حدی عملکردی است. فقط در ایالات متحده آمریکا تایید شده است!
