اتپلیرسن

محصولات

Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) در سال 2016 در ایالات متحده تأیید شد (Exondys 51).

ساختار و خواص

اتپلیرسن (سی₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀، M_r = 10305.7 گرم در مول) الیگومر مورفولینو فسفرودیامیدات (PMO) است که به طور انتخابی به اگزون 51 قبل از mRNA متصل می شود. یک الیگومر ضد حس با وزن مولکولی بالا است. توالی مکمل قطعه در mRNA پیش است. شکل ساختار اولیه PMO را نشان می دهد. Eteplirsen یک آنالوگ RNA است که به جای حلقه مورفولین تشکیل شده است ریبوز و یک پیوند دهنده فسفرودیامیدات به جای فسفودیستر.

اثرات

علت دیستروفی عضلانی دوشن جهش در ژن دیستروفین است. اینها اغلب حذف هستند ، به عنوان مثال در اگزون 50. دیستروفین برای عملکرد عضلات ضروری است. دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری شدید است که در بزرگسالی کشنده است. اتپلیرسن با کنار گذاشتن یا حذف اگزون 51 در mRNA قبل از mRNA در هنگام اتصال ، پروتئین دیستروفین را بازیابی می کند (پرش اگزون). در نتیجه ، اگزون 51 دیگر در mRNA وجود ندارد و ترجمه نمی شود. اکنون بدن قادر به تولید پروتئین کوتاه شده اما تا حدی عملکردی است. این بیماری بیماری را درمان نمی کند اما از شدت آن می کاهد.

موارد مصرف

برای درمان نوع دوشن دیستروفی عضلانی.

مقدار مصرف

با توجه به SmPC. دارو به صورت داخل وریدی یا زیر جلدی تجویز می شود.