محصولات
Onasemnogene bebeparvovec در ایالات متحده در سال 2019 به عنوان تعلیق تزریق وریدی (Zolgensma) تأیید شد.
ساختار و خواص
این یک ژن درمانی با استفاده از-ژن است ، که در آن سروتیپ 9 مرتبط با آدنو (AAV9) ویروس ها به عنوان بردار استفاده می شود. این ژن به شکل DNA دو رشته ای در کپسید ویروس بدون پوشش موجود است. ویروس قابلیت تکثیر ندارد.
اثرات
هدف از درمان معرفی ژن SMN انسان به هسته سلول است تا پروتئین SMN عملکرد کافی تولید شود. DNA در DNA سلول میزبان ادغام نشده است. به عنوان یک اگزوم پایدار در هسته سلول وجود دارد. Onasemnogen abeparvovec از آن عبور می کند خون-مغز مانع و سریع است شروع عمل.
موارد مصرف
برای درمان کودکان زیر 2 سال با آتروفی عضلانی نخاع (SMA) با جهش های بیاللیک در بقا نورون حرکتی ژن 1 (SMN1).
مقدار مصرف
با توجه به SmPC. دارو به صورت تزریق وریدی و به صورت منفرد تجویز می شود مقدار. مقدار به وزن بدن بستگی دارد
موارد منع مصرف
برای اقدامات احتیاطی کامل ، به برچسب دارو مراجعه کنید.
عوارض جانبی
شایع ترین پتانسیل عوارض جانبی شامل افزایش سطح آمینوترانسفراز و استفراغ. شدید کبد بیماری گزارش شده است. اقدامات احتیاطی مناسب باید رعایت شود.
