محصولات
سرلیپوناز آلفا در ایالات متحده آمریکا به عنوان محلول تزریق (Brineura) در سال 2017 تأیید شد. قیمت بسیار بالای دارو بحث برانگیز است.
ساختار و خواص
سرلیپوناز آلفا یک تری پپتیدیل پپتیداز 1 نوترکیب (rhTPP1) است که با روش های بیوتکنولوژی تولید می شود.
اثرات
سرلیپوناز آلفا در بیماران مبتلا به آنزیم تری پپتیدیل پپتیداز 1 (TPP1) ناكافی فعال جایگزین می شود. درمان ممکن است پیشرفت بیماری را کند کرده و بیماران را تثبیت کند.
موارد مصرف
برای درمان لیپوفاسینوزین سرویید عصبی عصبی نوزاد دیررس (بیماری NCL2 / بیماری CLN2). از آن به عنوان كودكان نیز یاد می شود جنون. این یک بیماری ذخیره لیزوزومی اتوزومی مغلوب ، نورودژنراتیو بسیار نادر و شدید است که در کودکان از حدود دو تا چهار سالگی رخ می دهد. آن را در نشان می دهد اختلالات گفتاری، تشنج ، اختلالات حرکتی ، جنون, کوری، و سرانجام در حدود هشت تا دوازده سالگی ، از جمله سایر علائم ، نتیجه مهلکی به همراه دارد.
مقدار مصرف
با توجه به SmPC. این دارو در مایع مغزی نخاعی (داخل بطنی) تجویز می شود.
