ساختار و خواص
RNA تداخل کننده کوچک (siRNA) قطعات RNA کوتاه و تولید شده مصنوعی است که تقریباً از 21 تا 25 نوکلئوتید تشکیل شده است. siRNA دارای توالی مکمل mRNA هدف در بدن انسان است و معمولاً به صورت دو رشته ای تجویز می شود.
اثرات
siRNA توالی خاص منجر به تخریب انتخابی mRNA مکمل در ارگانیسم می شود. بنابراین ، بیان ژن مهار می شود و پروتئین خاصی تولید نمی شود و به طور غیرمستقیم اثر دارویی ایجاد می کند. این مکانیسم فیزیولوژیکی به عنوان تداخل RNA (RNAi) نیز شناخته می شود و تا یک هفته موثر است. در اصل ، با استفاده از این روش می توان هر ژنی را در بدن خاموش کرد ، و این امر باعث انواع کاربردهای درمانی می شود. یک مانع این واقعیت است که siRNA برهنه به دلیل بار منفی خود نمی تواند از غشای سلول عبور کند. علاوه بر این ، RNA از نظر آنزیمی تخریب می شود خون و می تواند عوارض جانبی ایجاد کند. بنابراین ، اصلاح شیمیایی RNA و استفاده از سیستم های مدرن تحویل دارو که siRNA را به محل عمل خود و درون سلول ها منتقل می کنند (معروف به ترانسفکشن) بسیار مهم است.
عوامل فعال
- پاتیسیران (Onpattro)
- گیووسیران (گیولاری)
