محصولات
Voretigenneparvovec در ایالات متحده در سال 2017 ، در اتحادیه اروپا در سال 2018 و در بسیاری از کشورها در سال 2020 به عنوان کنسانتره و حلال برای تهیه محلول برای تزریق (Luxturna) تأیید شد.
ساختار و خواص
Voretigenneparvovec کپسید یک ویروس ویروسی ویروسی مرتبط با آدنو (AAV2) است. این شامل cDNA رنگدانه شبکیه چشم انسان است اپیتلیومپروتئین 65 کیلو دالتونی خاص (hRPE65).
اثرات
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) یک داروی ژن درمانی است. این دارو سلولهای اپیتلیال رنگدانه شبکیه را با یک نسخه از ژن (cDNA) رمزگذار رنگدانه شبکیه چشم انسان فراهم می کند اپیتلیومپروتئین 65 کیلو دالتون خاص (RPE65). cDNA در ژنوم سلول میزبان گنجانده نشده است. خارج از آن باقی می ماند کروموزوم در هسته
موارد مصرف
برای درمان بیماران مبتلا به از دست دادن بینایی ناشی از دیستروفی ارثی شبکیه بر اساس جهش های اثبات شده بیاللیک RPE65 که سلولهای زنده شبکیه کافی دارند.
مقدار مصرف
با توجه به SmPC. این دارو به فضای زیر شبکیه تزریق می شود. نباید به صورت داخل رحمی تجویز شود.
موارد منع مصرف
- حساس بودن
- عفونت چشمی یا دور چشم
- التهاب فعال داخل چشم
برای اقدامات احتیاطی کامل به برچسب دارو مراجعه کنید.
عوارض جانبی
شایعترین عوارض جانبی احتمالی شامل عوارض جانبی چشمی موضعی است:
