محصولات
میگالاستات بصورت کپسولی بصورت تجاری در دسترس است (Galafold، Amicus Therapy). این دارو در سال 2016 در اتحادیه اروپا و بسیاری از کشورها به تصویب رسیده است. این دارو در برخی از کشورها دارای داروی یتیم است.
ساختار و خواص
میگالاستات (سی6H13نه4، Mr = 163.2 g / mol) یا 1-deoxygalactonojirimycin یک قند ایمینوس و آنالوگ ترمینال است گالاکتوز گلوبوتریائوسیل سرامید.
اثرات
بیماری Fabry یک بیماری ذخیره لیزوزومی ارثی است که در اثر جهش در ژن ایجاد می شود. این امر منجر به کمبود آنزیم لیزوزومی α-گالاکتوزیداز A می شود که مسئول متابولیسم گلیکوسفنگولیپیدها ، به ویژه تخریب گلوبوتریاوزیل سرامید (CL-3) است. متابولیسم ناکافی این مواد منجر به رسوب در اندام های مختلف ، به عنوان مثال سلول های اندوتلیال ، سلول های کلیوی و سلول های عصبی می شود. میگالاستات (ATC A16AX14) یک قهرمان دارویی است. این ماده به انواع مختلف جهش یافته α-گالاکتوزیداز A متصل می شود ، که باعث جمع شدن مناسب پروتئین و انتقال (قاچاق) به لیزوزوم ها می شود. این می تواند تا حدی فعالیت آنزیم را بازیابی کند. تخمین زده می شود که تقریباً 30-50٪ بیماران جهشی دارند که به درمان با میگالاستات پاسخ می دهد.
موارد مصرف
برای درمان بیماری فابری (کمبود α- گالاکتوزیداز A) با جهش پاسخگو.
مقدار مصرف
با توجه به SmPC. کپسول هر روز در یک ساعت مشخص از روز مصرف می شوند. حکومت باید خشک دهنیعنی دو ساعت قبل یا دو ساعت بعد از غذا.
موارد منع مصرف
- حساس بودن
برای اقدامات احتیاطی کامل ، به برچسب دارو مراجعه کنید.
عوارض جانبی
متداول ترین حالت ممکن عوارض جانبی شامل سردرد.
